Terapie, známá jako zimislecel, si klade za cíl nahradit beta buňky produkující inzulín zničené při cukrovce 1. typu.
V této rané fázi studie dostalo 14 dospělých s dlouhodobým diabetes 1. typu a anamnézou nebezpečné hypoglykémie jednorázovou infuzi laboratorně vypěstovaných buněk podobných ostrůvkům.
Léčba byla podávána přímo do portální žíly jater a následoval imunosupresivní režim, který nezahrnoval glukokortikoidy.
Všichni účastníci měli zhoršené vnímání nízké hladiny cukru v krvi a v předchozím roce zažili alespoň dvě závažné hypoglykemické události.
Po zákroku byli sledováni po dobu nejméně 12 měsíců na pracovištích v Severní Americe a Evropě.
Z 12 osob, které dostaly plnou dávku zimislecelu, se všichni po celý rok vyhnuli těžké hypoglykémii.
Dosáhli také významného zlepšení v kontrole glukózy, včetně průměrné hladiny HbA1c pod 7 % a více než 70 % času stráveného v cílovém rozmezí hladiny cukru v krvi 70 až 180 mg/dl.
Je pozoruhodné, že 10 z těchto účastníků bylo schopno zcela přestat užívat inzulin, zatímco zbývající dva dramaticky snížili svou denní potřebu inzulinu.
Nejčastějším hlášeným závažným nežádoucím účinkem byla neutropenie, dočasný pokles bílých krvinek, pozorovaný u tří účastníků.
Během studie došlo ke dvěma úmrtím – jedno souviselo s plísňovou infekcí po užívání steroidů mimo schválenou indikaci a druhé v důsledku progrese již existujícího neurologického onemocnění. Ani jedno z nich nebylo přímo přičítáno léčbě.
Zimislecel využívá kmenové buňky k vytvoření plně diferencovaných buněk ostrůvků schopných vnímat hladinu cukru v krvi a produkovat inzulin.
Pokud se tato terapie prokáže jako účinná ve větších a dlouhodobějších studiích, mohla by nabídnout škálovatelnou alternativu k současným transplantačním metodám, které se spoléhají na vzácné dárcovské orgány a často vyžadují více zákroků.
I když jsou tyto počáteční výsledky povzbudivé, vědci upozorňují, že studie zahrnovala malý počet účastníků, byla otevřená a chyběla kontrolní skupina.
V současné době probíhá pokročilejší klinická studie, která má lépe vyhodnotit bezpečnost, dlouhodobé výsledky a potenciál pro širší využití.
Pro lidi žijící s cukrovkou 1. typu může tato terapie nakonec poskytnout cestu k větší svobodě, zlepšení kvality života a úlevě od zátěže spojené s neustálou inzulínovou terapií.
Pokud budoucí studie potvrdí její úspěch, zimislecel by mohl představovat významný krok vpřed ve snaze překonat inzulínovou terapii a dosáhnout funkční léčby cukrovky 1. typu.
Zdroj: diabetes.co.uk
