Lék cílí na signalizaci rakoviny řízenou genem KRAS, který je dlouho považován za jeden z nejobtížnějších cílů v onkologii.
Výsledek je důležitým krokem, ale vedlejší účinky a schválení regulačními orgány budou ovlivňovat, jak rychle se dostane k pacientům.
Rakovina slinivky břišní je již dlouho jednou z nejobtížněji léčitelných rakovin.
Jedním z hlavních důvodů je gen KRAS.
Více než 90 % nádorů slinivky břišní je způsobeno mutacemi v tomto genu.
KRAS funguje jako růstový spínač.
Pokud je mutován, může se zaseknout v poloze „zapnuto“ a říkat rakovinným buňkám, aby se dále množily.
Po desetiletí byl gen KRAS považován za téměř neléčitelný.
Jeho proteinový povrch postrádal obvyklé kapsy, na které se léky potřebují k účinné vazbě.
To způsobilo, že léčba pokročilé rakoviny slinivky břišní byla silně závislá na chemoterapii.
Chemoterapie může zpomalit onemocnění, ale často je neúčinná, toxická a omezená rezistencí.
Daraxonrasib působí jinou cestou.
Namísto přímé vazby na protein KRAS se váže na molekulu zvanou cyklofilin A.
Tento komplex se pak může vázat na aktivní protein KRAS a zastavit jeho signál, který řídí rakovinu.
Ve fázi 3 studie s 500 pacienty s metastatickým karcinomem slinivky břišní, kteří již podstoupili léčbu, daraxonrasib téměř zdvojnásobil celkové přežití.
Medián přežití se zvýšil z 6,7 měsíce u standardní chemoterapie na 13,2 měsíce u daraxonrasibu.
Lék snížil riziko úmrtí o 60 %.
U tohoto onemocnění to není marginální výsledek.
Je to druh změny, o kterou vědci usilují už léta.
Lék se užívá denně perorálně.
Nejčastějším nežádoucím účinkem byla kožní vyrážka, která postihla více než 86 % pacientů.
Časté byly také vředy v ústech, průjem, nevolnost a zvracení.
Přesto pacienti užívající daraxonrasib s menší pravděpodobností ukončili léčbu kvůli závažným nežádoucím účinkům než ti, kteří dostávali chemoterapii.
Také hlásili lepší kvalitu života a méně bolesti.
Dalším krokem je regulační přezkum.
Pokud bude schválen, daraxonrasib by mohl znamenat posun směrem k přesnější léčbě rakoviny slinivky břišní.
Neusnadní léčbu onemocnění.
Rezistence se může stále vyvíjet a pravděpodobně budou nutné kombinace s jinými terapiemi.
Ukazuje to však, že jeden z nejdůležitějších cílů rakoviny slinivky břišní již není mimo dosah.
Zdroj: diabetes.co.uk
